Дети со спинальной мышечной атрофиейБлаготворительный Фонд

Понятие редкости заболевания
частота менее 1 из 2000 Одобрено Правилами (EC) 141/2000
В Украине нет и самого определения "редких заболеваний". Не существует лечения для 6000-8000 РЗ, 75% которых затрагивают пациентов детского возраста
СМА – редкое генетическое заболевание, поражающее каждого из 6000 новорожденных. Каждый 40 носитель гена, вызывающего СМА, которая затрагивает, невзирая на пол, национальность и возраст
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием

Барьеры перед пациентами с редкими нервномышечными заболеваниями, препятствующие участию в клинических испытаниях в Украине
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием
Отсутствие для большинства редких заболеваний современных реестров
Отсутствие реестра медицинских учреждений, проводящих клинические испытания

Реестры
TREAT-NMD (Newcastle University, UK)
Фрайбург (University of Freiburg, Germany)
международный реестр пациентов со СМА и Мышечной Дистрофией Дюшенна
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием

Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием

Роль Организации пациентов
Сбор, систематизация и хранение информации
Разъяснение Родителям (опекунам) вопросов о клинических испытаниях с участием детей
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием

Этический аспект ответственности родителей
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием

Этический аспект ответственности родителей
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием
ETHICAL CONSIDERATIONS FOR CLINICAL TRIALS ON MEDICINAL PRODUCTS WITH THE PAEDIATRIC POPULATION
Аргументы и этические принципы

Этический аспект ответственности родителей
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием
ETHICAL CONSIDERATIONS FOR CLINICAL TRIALS ON MEDICINAL PRODUCTS WITH THE PAEDIATRIC POPULATION
Терапевтическая выгода
и надежда

Этический аспект ответственности родителей
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием
ETHICAL CONSIDERATIONS FOR CLINICAL TRIALS ON MEDICINAL PRODUCTS WITH THE PAEDIATRIC POPULATION
ОРГАНИЗАЦИЯ ПАЦИЕНТОВ

Участие в международных проектах
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием
Какова роль организации пациентов в клинических испытаниях?
Какими знаниями должны обладать организации пациентов, чтобы выполнять новую для них роль?
Что организаторы клинических испытаний и организации пациентов должны знать друг о друге, чтобы быть в состоянии сотрудничать в клинических испытаниях?
Какие действия необходимо планировать, чтобы облегчить сотрудничество в клинических испытаниях?

Взаимодействие с медицинскими и научно-исследовательскими учреждениями
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием
Анализ и систематизация собранных данных в пределах организации пациентов,
как результат ….

Взаимодействие с медицинскими и научно-исследовательскими учреждениями
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием
- Сокращение времени набора пациентов для планируемых клинических испытаний
- Информация из качественного реестра пригодна для новых исследований

Организация пациентов
в клинических испытаниях
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием
получает:
Возможность влияния на формирование протоколов клинических испытаний
дает:
Выгоды для организаторов клинических испытаний

Перспектива сотрудничества организаторов клинических испытаний с организациями пациентов
Дети со спинальной мышечной атрофией
Благотворительный Фонд
Клинические испытания лекарственных средств в Украине,
III научно-практическая конференция с международным участием
Финансирование и информация
зеркальные факторы, которые должны использоваться в привлечении организаций пациентов и в их поддержке
Информация и Финансирование