Схемы клинических и эпидемиологических исследованийКарла Дж. Альварадо, магистр наук по клиническому инфекционному контролюВи

Обзор схем исследования
Целью большинства медицинских исследований является выяснение причин заболеваний и способов их лечения или предупреждения.
Бывают простые исследования, которые сводятся к квалифицированному наблюдению новой болезни или проблемы, например, описание случая.
Бывают исследования сложные и дорогостоящие, например клиническое исследование.

Этапы исследования: подготовка к выбору подходящей схемы исследования
Определите проблему.
Сформулируйте исследуемый вопрос (или вопросы).
Просмотрите литературу.
Выберите тип или схему исследования.
Разработайте протокол.

Этапы исследования (продолжение)
Проведите пилотное тестирование разработанного протокола исследования.
Соберите данные.
Проанализируйте данные.
Напишите отчет и распространите полученные результаты.

Формулирование исследуемого вопроса
Используйте четкие, конкретные термины.
Сформулируйте “конкретные цели” работы:
что
кто
где
когда

Обзор схем исследования
Каждая схема исследования имеет свои достоинства и недостатки.
С каждым типом исследования связаны определенные проблемы, которые могут исказить результаты и привести к ложным выводам!

Экспериментальные исследования
Члены исследуемой популяции, выявленные по факту заболевания, разделяются на экспериментальную и контрольную группы.
Группы, получающие и не получающие лечение, прослеживаются во времени для выяснения последующих различий между ними.
Исследование в значительной мере ведется по схеме лабораторного эксперимента.

Экспериментальные исследования
Денег на то, чтобы ответить на все интересующие вас вопросы, никогда не хватит.
В случае неблагоприятного исхода неэтично относить пациентов к “контрольной” группе.
Если исход редко встречается, понадобятся тысячи пациентов для исследования.
Даже эксперименты подвержены систематической ошибке (смещению).

Рандомизированное клиническое исследование
Наилучшая схема для выявления причинно-следственной связи
Пациенты без исхода (заболевания/излечения)
разделяются на две группы, подвергаемые разному воздействию
получают разное лечение (вмешательство)
прослеживаются во времени для определения частоты рассматриваемого исхода

Рандомизированное клиническое исследование - 2
Достоинства
точная информация о воздействии
точная информация об исходе
меньше вмешивающихся факторов
наиболее убедительное доказательство причинной обусловленности
Недостатки
затраты, время и сложность
никто не хочет быть контрольным испытуемым – люди хотят лечиться новыми методами
люди (и медики в том числе) не любят полагаться на случайный выбор
этические проблемы

Обсервационные исследования
Исследование, в котором изучаемое лечение или воздействие не назначается экспериментально, а происходит выбором или случайным образом.
Зависит от природной склонности людей добровольно подвергать себя воздействию факторов, обычно не носящих целенаправленного характера.
Всегда существует вероятность, что люди, подвергающиеся и не подвергающиеся воздействию определенного фактора, различаются по другим важным признакам, помимо данного “воздействия”.

Обсервационное исследование: описание случая
Описание небольшого числа пациентов с необычным заболеванием или необычным изменением в течении болезни, которые могут быть связаны с одной причиной.
Первое изложение клинической гипотезы.
Хотя описание случая может привести к важным выводам, само по себе оно не может заключать в себе “вывод”, поскольку наблюдаемое явление может быть обусловлено случайностью.

Обсервационное исследование: описательное исследование
Данные, собираемые для различных целей в ходе повседневной практики, используются для изучения распространенности болезни и ее возможных причин среди различных групп.
Наиболее подходит для предварительных изыскательских исследований.
Выводы, сделанные на основании изучения групп, не обязательно верны для отдельных индивидуумов.

Обсервационное исследование: одномоментное исследование
Одномоментное (поперечное) исследование проводится на группе лиц в определенный момент времени для выявления связи между исходом и возможными причинами.
Может показать связь между фактором и исходом, но не позволяет сказать, что из них было раньше.
Может служить источником предварительных данных для изысканий.
Относительно дешевый и простой метод.

Обсервационное исследование: одномоментное исследование - 2
Достоинства
относительная дешевизна
относительная простота
репрезентативность для изучаемой популяции (обобщаемость)
хорошая отправная точка для изысканий
Недостатки
невозможность отличить причину от следствия (“курица или яйцо”)
ретроспективное смещение (ошибка, обусловленная свойствами памяти)

Обсервационное исследование: исследование случай-контроль
Начинается с отбора группы лиц с интересующей болезнью и контрольной группы (группы сравнения), состоящей из лиц без такой болезни.
Исследуется частота предшествующего воздействия определенного фактора на обе группы.
Если воздействию исследуемого фактора чаще подвергались больные, это свидетельствует о том, что болезнь вызвана воздействием данного фактора.

Обсервационное исследование: исследование случай-контроль – 2
Отличается от других обсервационных схем своим ретроспективным характером: сначала отбираются “больные”, а затем ретроспективно определяются возможные причины заболевания.
Этот метод является усовершенствованным вариантом описания случая, поскольку здесь дополнительно используется группа лиц, не имеющих данного заболевания.
Проблема заключается в определении критериев
отбора контрольной группы.

Обсервационное исследование: исследование случай-контроль – 3
Достоинства
относительно быстро и дешево
требует меньше испытуемых
применимо для болезней с длительным латентным периодом
применимо для редких исходов
позволяет изучать воздействие более, чем одного фактора
Недостатки
смещение выборки
“избыток сходства”
“недостаток сходства”
ретроспективное смещение

Обсервационное исследование: когортное исследование
Начинается с отбора группы, подвергавшейся воздействию определенного фактора, и группы, которая такому воздействию не подвергалась.
Эти группы прослеживаются во времени на предмет появления различий, которые можно было бы объяснить воздействием изучаемого фактора.
Чаще всего проспективное, однако может быть ретроспективным в плане использования данных
за прошлый период.

Обсервационное исследование: когортное исследование
Достоинства
обычно отсутствует проблема смещения выборки
отсутствует проблема ретроспективного смещения
можно рассматривать более одного исхода
придает убедительность причинной обусловленности благодаря прослеживанию во времени
Недостатки
длительность наблюдения
может требоваться много испытуемых
дороговизна
воздействие фактора может меняться
с течением времени

Потенциальные проблемы в рамках схемы исследования
“Вмешивающийся фактор”
То, что кажется причинной связью, может быть обусловлено другим, неучтенным фактором.
Вмешивающийся фактор связан и с фактором риска, и с заболеванием таким образом, что фактор риска и заболевание кажутся связанными друг с другом.
Наблюдаемая связь между двумя состояниями на самом деле является производной от влияния некоего третьего фактора.

Потенциальные проблемы в рамках схемы исследования - 2
“Эффект сходства”
“Недостаток сходства” – ошибка, состоящая в том, что при подборе исследуемой и контрольной групп не обеспечивается достаточное сходство между испытуемыми той и другой группы по важным параметрам; может привести к ложному выводу о наличии связи между болезнью и предполагаемой причиной.
“Избыток сходства” – ошибка, состоящая в том, что в контрольную группу подбираются лица, обладающие чрезмерным сходством с испытуемыми исследуемой группы; может помешать выявлению реально существующей связи.