Материалы для Комиссии по модернизации и технологическому развитию экономики России

О компании
/12

ГЕНЕРИУМ – совместный проект российских фармацевтических компаний ЗАО «Генериум», ОАО «Фармстандарт» и ООО «МБЦ «Генериум» по созданию научно-исследовательского центра и современного биотехнологического производственного предприятия генно-инженерных препаратов с полным технологическим циклом: от культивирования продуцентов до готовой лекарственной формы.
Группа компаний с апреля 2011 г. начала ведение переговоров с Фондом «Сколково» о совместной реализации двух инновационных проектов.
Цель проекта ГЕНЕРИУМ: обеспечение здравоохранения РФ современными генно-инженерными лекарственными препаратами отечественного производства для диагностики и лечения тяжёлых и социально значимых заболеваний:
гемофилия;
туберкулёз;
рассеянный склероз;
онкологические заболевания;
дефицит гормона роста;
инфаркт миокарда;
и другие заболевания.
О компании
/12

ЗАО Генериум: достижения, перспективы
/12
Препараты, выпущенные на рынок
Растан™
Первый отечественный препарат, который стал закупаться в рамках программы «7 нозологий»
Диаксинтест™
Первый оригинальный отечественный препарат для диагностики туберкулезной инфекции
Препараты, находящиеся в разработке компании
Заместительная терапия при редких генетических заболеваниях
Альдуразим (Мукополисахаридоз I типа),
Элапраза (Мукополисахаридоз II типа)
Церезим (болезнь Гоше),
Профилактика больничных заболеваний
Синагис - моноклональное антитело против респираторного синцитиального вируса (РСВ)

Растан™
/12
Первый отечественный препарат, который стал закупаться в рамках программы «7 нозологий»
Потребность РФ 2010, 2011 годов в гормоне роста впервые была полностью удовлетворена за счет отечественного препарата РАСТАН®
В 2010 году завершено создание новой лекарственной формы препарата РАСТАН® раствора для подкожного введения
Полностью готов к применению
Введение с использованием современной инъекционной системы
Высокая точность дозирования

Диаскинтест™
/12
Диаскинтест™ – раствор для внутрикожного введения
Высокая чувствительность (98-100%)
Высокая специфичность (90-100%)
Не дает положительной реакции после вакцинации БЦЖ
Минимальное число неспецифических аллергических реакций
Минимальное число гипераллергических реакций
Туберкулиновый тест широко используется в течение десятилетий для массового теста туберкулеза
В России ежегодно проводится у 20 млн. детей и подростков. В результате:
10% направляются на консультацию к фтизиатру
6,6% после дополнительного обследования не ставятся на учет в противотуберкулезных учреждениях, 3,4% состоят на учете в противотуберкулезных учреждениях
Только в 1 из 10 000 случаев диагностируется активный туберкулез
Расходы, связанные со скринингом, дополнительным обследованием и диспансерным наблюдением составляют свыше 2 миллиардов рублей
Низкая специфичность (положительная реакция в случае нетуберкулезных инфекций, вакцинации БЦЖ)
Низкая чувствительность (не дискриминирует латентную от активной формы туберкулеза)

Диаскинтест™: постмаркетинговые исследования
/12
1238 пациентов
Дети старше 7 лет и подростки
Положительная
реакция Манту
516 пациентов (41,7%)
Положительная и сомнительная
реакция на Диаскинтест
73 пациента(6%)
Ни одного случая
туберкулеза не выявлено
Выявлено 7 пациентов с
туберкулезной инфекцией
(0,56% от общего числа пациентов)
Сомнительная реакция
46 (3,7%)
Положительная реакция
27 (2,3%)
Сравнение эффективности препарата Диаскинтест и пробы Манту с туберкулином для диагностики туберкулезной инфекции
2. Спустя три месяца с момента окончания первого исследования реакции Манту, та же группа пациентов участвовала в исследовании эффективности препарата Диаскинтест
1. Первоначально эта группа пациентов проходила обычную процедуру диагностики туберкулеза на реакцию Манту

ЗАО Генериум: перспективные разработки
/12
Редкие наследственные заболевания
Альдуразим
Основная терапевтическая область: мукополисахаридоз I типа (синдром Гурлера, синдром Гурлер-Шейе, синдром Шейе, средние и тяжелые формы)
Частота проявления МПС-I - от 1:20000 до 1:500000
Общий возможный объем потребления - 1,6 миллиарда рублей.
Элапраза
Основная терапевтическая область: синдром Хантера (мукополисахаридоз II типа)
Частота проявления МПС-II - 0,02 на 10 000 человек
Терапия элапразой является единственным методом заместительного ферментного лечения пациентов
Стоимость лечения составляет около 300 тыс. дол. в год на одного пациента (!)
Общий возможный объем потребления - 3 миллиарда рублей.
Церезим
Основная терапевтическая область: болезнь Гоше I типа
Распространенность заболевания составляет 1 : 50 000
Включен в «Перечень стратегически значимых лекарственных средств, производство которых должно быть обеспечено на территории Российской Федерации»
Общий возможный объем потребления - около 2,6 млрд. рублей.

Экономия бюджетных средств на закупках данных ЛС может составить около 330 млн. руб.
Импортозамещение ЛС от наследственных заболеваний
/12
Разработка данных ЛС предполагается в рамках ФЦП «Развитие фармацевтической и медицинской промышленности РФ на период до 2020 г. и дальнейшую перспективу»

ЗАО Генериум: перспективные разработки
/12
Профилактика больничных заболеваний
Анти-РСВ антитело
Респираторный синцитиальный вирус (РСВ) - наиболее частый возбудитель вирусных инфекций нижних дыхательных путей у детей первых двух лет жизни.
От 50 до 75% детей инфицируются на первом году жизни, 100% к двулетнему возрасту хотя бы раз перенесли инфекцию.
Смертность от инфекции составляет около 1 %, у детей с патологиями сердца и легких - 3.5%.
Потенциально показан недоношенным детям с бронхолегочной дисплазией, и детям с гемодинамически значимыми врожденными пороками сердца в первые 2 года жизни, а также недоношенным детям.
Применение антитела позволяет на 55% снизить частоту госпитализаций недоношенных детей в возрасте до 6 месяцев.
Является единственным способом иммунопрофилактики, одобренным FDA в США в 1998, и EMEA в ЕС в 1999.
Количество пациентов в РФ оценивается в 17500 человек в год.
Потребность в препарате – 21 000 г в год
Закупки в РФ в 2010 г – 50 г

ЗАО Генериум: перспективные разработки
2010
2011
2012
Анти-РСВ
Альдуразим
Элапраза
Церезим
Разработка
Организация производства
Клинические испытания
Доклинические исследования
Разработка
Организация производства
Клинические испытания
Доклинические исследования
/12