Цель- воспаление мышц при миодистрофии Дюшенна

Слайд 2

Заявления и другие важные предостережения

Эта презентация содержит заявления, которые сопряжены со значительными

Заявления и другие важные предостережения Эта презентация содержит заявления, которые сопряжены со
рисками и неопределенностью. Любые заявления в данной презентации о будущих ожиданиях, планах и перспективах для компании, в том числе заявления, касающиеся нашей стратегии, будущих операций, финансового положения, будущих доходов, прогнозируемых расходов, перспектив, планов и целей являются заявлениями. Слова "ожидать", "полагать", "оценивать", "намереваться", "может", "план", "прогнозировать", "проект", "цель", "потенциальный", "будет", "мог бы",«должен", "продолжать", и подобные выражения, призваны обозначить перспективные заявления, хотя не все заявления содержат эти слова, . Мы не можем на самом деле гарантировать достижения планов, намерений или ожиданий описанных в нашем заявлении, и вы не должны чрезмерно полагаться на наши заявления. Фактические результаты или события могут существенно отличаться от планов, намерений и ожиданий, которые описаны и которые мы делаем. Важные факторы, которые могут вызвать или способствовать таким различичм включают в себя факторы, изложенные под титрами "Факторы риска" в нашем ежегодном отчете по форме 10-Q, который мы подали в Комиссию США по ценным бумагам и биржам 31 марта 2015 года.

Слайд 3

Что такое Toll-подобные рецепторы?

Toll-подобные рецепторы играют центральную роль в иммунной системе и

Что такое Toll-подобные рецепторы? Toll-подобные рецепторы играют центральную роль в иммунной системе
первой линии обороны против чужеродных патогенов и поврежденных тканей.

Слайд 4

Toll-подобные рецепторы играют ключевую роль в иммунном ответе, который приводит к прогрессирующему

Toll-подобные рецепторы играют ключевую роль в иммунном ответе, который приводит к прогрессирующему
повреждению мышц

Повреждение мышечных волокон
Активация Toll-подобных рецепторов циклический
Продукция провоспалительных цитокинов имунный ответ
Активация клеток иммунной системы

Слайд 5

Возможное клиническое испытание IMO-8400 при МДД, с учетом дальнейшего обсуждения с экспертами

Возможное клиническое испытание IMO-8400 при МДД, с учетом дальнейшего обсуждения с экспертами
и FDA

Участники: мальчики способные передвигаться, не принимающие глюкокортикостероиды.
Конечные точки: МРТ мышц, функциональные тесты, сила мышц
План исследования:
Завершение пробного дизайна с экспертами
Критерии отбора пациентов
Естественное течение заболевания
Клинические конечные точки
Инициировать регистрацию пациента в 2016 году